Baird rebajó a Ultragenyx Pharmaceuticals Inc a Neutral desde Outperform y recortó su objetivo de precio a $16 desde $40, citando el fracaso del estudio Fase 3 Aspire de GTX-102 en el síndrome de Angelman.
El ensayo pivotal, que evaluó la terapia experimental apazunersen, no alcanzó ni su objetivo primario ni sus objetivos secundarios clave, incluidos la puntuación bruta cognitiva Bayley-4 y el Motor Development Rating Instrument. Los resultados se divulgaron después del cierre del mercado, con las acciones de Ultragenyx cerrando en $25.81 el martes.
Evercore ISI siguió el mismo camino, bajando su calificación a In Line desde Outperform y reduciendo su objetivo de precio a $16. La firma señaló que el resultado del ensayo representa un revés para el pipeline de la compañía. Canaccord, sin embargo, elevó su objetivo de precio a $83 y mantuvo una calificación de Buy, reflejando una perspectiva más optimista sobre las perspectivas de Ultragenyx.
H.C. Wainwright reiteró su calificación de Buy con un objetivo de precio de $50, mientras que Wells Fargo aumentó su objetivo a $50 y mantuvo una calificación de Overweight. La divergencia entre los analistas subraya la incertidumbre tras el fracaso del ensayo.
La capitalización bursátil de Ultragenyx se situaba en $2.61 billion antes del anuncio. La compañía ha enfrentado tensiones financieras, con un flujo de caja libre negativo de $489 million, descrito como un rápido consumo de efectivo. A principios de este mes, Ultragenyx recibió la aprobación acelerada de la FDA para su terapia génica GENGLYCOS, un tratamiento para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia, que cubre a pacientes de ocho años en adelante. La aprobación se concedió antes de la fecha esperada de decisión, lo que supuso un positivo poco común que compensó el revés del ensayo.












