Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) presentará datos clínicos de última hora sobre sus terapias para la amiloidosis por transtiretina (ATTR) y la hipertensión en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología 2026, que se celebra en Múnich.
Las presentaciones, programadas para el 30 de agosto, incluirán análisis del estudio HELIOS-B de fase 3 de vutrisiran (AMVUTTRA), que evalúa los resultados del tratamiento en pacientes que reciben terapia estabilizadora de base. Otros datos de HELIOS-B examinarán el envejecimiento saludable, la capacidad funcional, la seguridad y los resultados del tratamiento por sexo. Un análisis del mundo real elaborado a partir de la base de datos Amylo’ExTTRa de Francia caracterizará la carga multisistemática de la cardiomiopatía ATTR, más allá de las manifestaciones cardíacas.
La empresa también presentará un análisis de subgrupo del estudio KARDIA-3 de fase 2 de zilebesiran, que evalúa su uso en combinación con un diurético en pacientes con hipertensión no controlada. Zilebesiran, desarrollado conjuntamente con Roche, se encuentra en evaluación en el ensayo ZENITH de fase 3 sobre resultados cardiovasculares.
AMVUTTRA está aprobado en la UE para tratar la amiloidosis hereditaria por transtiretina en adultos con polineuropatía de estadio 1 ó 2, así como para la amiloidosis por transtiretina de tipo salvaje o heredada con miocardiopatía. El medicamento se administra una vez cada trimestre por inyección subcutánea.
La amiloidosis transtiretiniana, una enfermedad rara que afecta a más de 500.000 personas a nivel global, se produce debido a proteínas transtiretinianas patógenas que forman depósitos amiloideos en los tejidos. Aproximadamente el 80 % de los casos permanecen sin diagnosticar.
