Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO) hat Zugriff auf die TfR1-CapX-Plattform von Apertura Gene Therapy, ein intravenös appliziertes adeno-assoziiertes Virus (AAV) aus CapX, das auf den Humanen Transferrin-Rezeptor 1 zugeschnitten ist und die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann.
Die Vereinbarung dreht sich um LX2006 von Lexeo, der als Therapeutikum gegen Friedreichs Ataxie (FA) entwickelt wird. FA ist eine seltene genetische Erkrankung, von der rund eine von 50.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen ist. FA wird durch eine Mutation im FXN-Gen verursacht, die die Produktion von Frataxin, einem Protein, das von entscheidender Bedeutung für die mitochondriale Funktion und die Herzgesundheit ist, behindert. Der Mangel an funktionellem Frataxin schädigt die peripheren Nerven und die Hirnregionen, die Bewegung und Gleichgewicht kontrollieren, was zu einer progredienten Behinderung der Muskelkoordination führt.
TfR1 CapX wurde von mehreren Gewinnerzielungs-und Non-Profit-Organisationen lizenziert. Mehrere präklinische Entwicklungsprogramme trugen zur klinischen Bereitstellung bei, einschliesslich der Einbeziehung der Regulierungsbehörden und der Produktion durch Auftragsentwicklungsorganisationen, so die Quelle.
Apertura Gene Therapy wurde 2021 auf Technologien des Broad Institute gegründet, wird von Deerfield Management unterstützt und hat seinen Hauptsitz in New York City. Lexeo ist ein Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf genetische und kardiovaskuläre Erkrankungen spezialisiert hat und ebenfalls in New York angesiedelt ist.
Louis Tamayo, Chief Financial Officer von Lexeo, sagte: "Die Vereinbarung erweitert die zur Verfügung stehenden Instrumente für das Unternehmen, damit es innovative Ansätze prüfen kann, um die grossen unbesättigten Bedürfnisse von Patienten zu befriedigen, die an FA leiden, einschliesslich der Möglichkeit einer weniger invasiven Verabreichungsroute für das Zentralnervensystem nach einer ersten systemischen Applikation von LX2006.
