Dyne Therapeutics wird voraussichtlich präklinische Daten zu vier investigativen Therapien für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf dem 27. jährlichen Neuromuskulären Studiengruppen-Wissenschaftlichen Meeting in San Antonio, Texas, vom 25. bis 27. September präsentieren.
Das Unternehmen wird die Ergebnisse des Exonspringings für DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 und DYNE-255 während einer Postersession am 25. September von 17:00 bis 19:00 Uhr (MEZ) präsentieren. Jeder Kandidat zielt auf eine unterschiedliche DMD-Mutation ab, die für Exonspringing geeignet ist. DYNE-253, DYNE-245 und DYNE-244 wurden jeweils für die Exone 53, 45 und 44 entworfen. DYNE-255 konzentriert sich auf den Exon 55.
Die präklinischen Ergebnisse von DYNE-253 werden einschliesslich pharmakokinetischer und -dynamischer Daten sowie der Auswertung des Exon-Skippens und der Dystrophinkonzentrationen in einem Del52-Mausmodell für DMD enthalten. Die übrigen drei Kandidaten werden in vitro Daten zum Exon-Skipping vorlegen.
Alle vier Therapien nutzen die FORCE-Plattform von Dyne, eine Technologie, die auch in DYNE-251 eingesetzt wird, einem zur Exon 51 zielenden DMD-Kandidaten, der derzeit in den Vereinigten Staaten von Amerika durch die FDA bewertet wird. Das Unternehmen bringt alle vier Programme in die Studien für den Status einer verfahrensempfindlichen neuen Wirkstoffsubstanz (IND).
Dyne's klinische Pipeline konzentriert sich auf genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankungen. Aktive Programme gelten für die Duchenne-Muskeldystrophie und die myotonische Dystrophie Typ 1. Präklinische Ansätze finden derzeit bei der Fibrosarkome, der Pompe-Krankheit und weiteren DMD-Mutationen Anwendung.
