Die Aktien von Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ: CAPR) stiegen am Montag um 29 %, nachdem die US-Arzneimittelbehörde die Überprüfungsfrist für ihre krebstherapeutische Zelltherapie Deramiocel verlängert hatte. Dadurch wurde der für den Anwendungsmündungsprozess der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) gesetzte Handlungszeitraum von 22. August auf 22. November 2026 verschoben.
Die Erweiterung folgt auf die Vorlage zusätzlicher Daten und Analysen der Phase 3-Studie HOPE-3 durch Capricor, um eine verfeinerte vorgeschlagene Indikation für Deramiocel, eine allogene Zelltherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), vorzubereiten. Das FDA-Center für Biologika-Evaluation und Forschung akzeptierte die Vorlage und klassifizierte sie als wesentliche Änderung, da die medizinische Notwendigkeit bei DMD noch nicht erfüllt ist.
Die Änderung umfasst 24-monatige Daten einer offenen Verlängerung der pivotalen Phase-3-Studie HOPE-3 sowie zusätzliche Robustheitsanalysen. Capricor beantragte bei der FDA, diese Daten zu prüfen, um eine verfeinerte Indikation zu unterstützen, die sich auf die Funktion der oberen Gliedmaßen konzentriert, die als primäres Endpunkt der HOPE-3-Studie galt. Das Unternehmen erklärte, dass die Studie dieses Endpunkt erreicht hat, indem sie einen statistisch signifikanten Vorteil bei der Funktion der oberen Gliedmaßen nachgewiesen hat. Dadurch positioniert HOPE-3 sich als eine der umfangreichsten klinischen Studien, die diese Größe bei DMD-Patienten bewertet haben.
Die Verlängerung der FDA resultierte aus anhaltenden Gesprächen mit Capricor nach der Beratungskomité-Besprechung im Juli 2026. Obwohl die Verzögerung die mögliche regulatorische Entscheidung hinausverschiebt, reagierten die Aktien des Unternehmens positiv auf die Nachricht, was den Optimismus der Investoren hinsichtlich der Perspektiven der Therapie in einer indikationsreichen Anwendung widerspiegelt.
