BioCryst Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Sozialfürsorge die orale prophylaktische Therapie ORLADEYO (Berotralstat) für pediatrische Patienten im Alter von 2 bis unter 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) aufgrund von C1-Inhibitor-Mangel genehmigt hat.
Die Zusage umfasst einmal tägliche orale Granulate, die mit Wasser oder Milch eingenьssen oder auf weichen, nicht sauren Lebensmitteln verteilt werden können. BioCrysts Partner, die OrphanPacific Inc., besitzt die Genehmigung zur Vermarktung und wird die kommerzielle Freigabe vor Abschluss des japanischen Verrechnungssystem der Nationalen Gesundheitsversicherung vornehmen.
Die Entscheidung basiert auf Interim-Ergebnissen der klinischen Studie APeX-P, in der die Pharmakokinetik, die Sicherheit und die Wirksamkeit bei 29 Patienten im Alter von 2 bis unter 12 Jahren bewertet wurden. Das Arzneimittel wurde im Allgemeinen gut toleriert und zeigte ein konsistentes Sicherheitsprofil. Der häufigste unerwünschte Ereignis, der während der Behandlung auftrat, war die Nasopharyngitis.
Die Zulassung in Japan erweitert die Anwendung von ORLADEYO im Land, wo die Kapselformulierung für Erwachsene und pediatrische Patienten ab 12 Jahren seit Januar 2021 erhältlich ist. Die US-amerikanische FDA hatte die Kapselformulierung im Dezember 2020 und die orale Pellet-Formulierung für die gleiche pediatrische Gruppe im Dezember 2025 genehmigt. Das Medikament ist nun in über 45 Ländern zugelassen.
BioCryst hat außerdem Anträge an die Europäische Arzneimittelbehörde und Health Canada zur Anwendung bei Patienten im Alter von 2 bis unter 12 Jahren eingereicht.
