Die San Diego-basierte Arcturus Therapeutics Holdings Inc. veröffentlichte Daten aus ihrer Phase-2-Studie mit ARCT-810, einer experimentellen mRNA-Therapie für die Ornithin-transcarbamylase-Mangel (OTC). Die Studie, an der Personen ab 12 Jahren teilnahmen, ergab, dass das Präparat grundsätzlich sicher und gut verträglich war. Die erstenmorgendlichen Nivaus von Ammoniak blieben im Normalbereich, selbst wenn die Teilnehmenden die Proteinaufnahme erhöhten. Bei der 0,5 mg/kg-Dosis bewegten sich die mittleren Glutaminkonzentrationen ebenfalls im Normalbereich, und alle Teilnehmer erlebten eine Gewichtssteigerung.
Das Unternehmen gab auch Leistungskennzahlen für seine nächste Generation der LUNAR 2.0 mRNA-Transfere-Plattform bekannt. Studien an nicht-menschlichen Primaten zeigten eine 40‑fache Erhöhung der menschlichen Erythropoietin-Expression im Vergleich zum früheren LUNAR 1.0-System und einen 38‑fachen Potenzvorteil gegenüber dem ATX‑95-Lipid bei der Herstellung des menschlichen OTC-Enzyms.
Der OTC-Mangel, die häufigste Erkrankung des Harnstoffzyklus, betrifft rund 10.000 Personen in Europa und den Vereinigten Staaten. Die derzeitige Behandlung relies auf einer niedrig proteinhaltigen Diät und Nitrogen-einfangenden Arzneimitteln, welche die zugrunde liegende Enzymmangel nicht beheben können.
Auf der Grundlage der Rückmeldungen eines FDA‑Typ-C-Meetings im Juni wird Arcturus das laufende Protokoll der Phase 2 von ARCT‑810 ändern, um ARCT‑2601 einzuarbeiten, eine Therapie, die auf der Plattform LUNAR 2.0 basiert. Die Dosierung von ARCT‑2601 ist für das Ende des Jahres geplant.
Parallel dazu kündigte das Unternehmen an, dass der Erwerb von myNEO, einem künstlichen Intelligenz-gesteuerten Unternehmen für die Entwicklung neuer Arzneimittel, voraussichtlich im Oktober unter Beachtung üblicher Bedingungen abgeschlossen wird.
Die Aktien von Arcturus schlossen bei 13,30 US-Dollar, ein Rückgang von 1,08 US-Dollar (-7,51%). Im After-Hours-Handel stieg die Aktie auf 14,00 US-Dollar, ein Plus von 0,70 US-Dollar (+5,26%).
