H.C. Wainwright senkte sein Kursziel für Ultragenyx Pharma um die Hälfte auf 25 USD von 50 USD und behielt die Einstufung als „Kaufen“ bei, nachdem die Phase-3-Studie Aspire von Ultragenyx für apazunersen (GTX-102) nicht den primären und wichtigsten sekundären Endpunkten für das Angelman-Syndrom erreicht hatte.
Die Studie, die kognitive und multidomainbezogene Ergebnisseauswertete, brachte keine statistisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangspunkt bei beiden Messungen. Der Sicherheitsprofil des Arzneimittels entsprach weiterhin den früheren Daten der Phase 1/2, jedoch unterstützten die vergleichbaren Ausgangsmesswerte zwischen der behandelten und der Kontrollgruppe keine Effekte, heisst es in der Analystendiskussion.
Ultragenyx-Aktien wurden zum Zeitpunkt der Aktualisierung zu einem Kurs von 26,53 USD gehandelt, nur knapp über den neuen Zielpreis von H.C. Wainwright. Zuvor hatte das Unternehmen einer 50-prozentigen Erfolgschance für das Asset zugestimmt, jedoch bedingt, dass in seinen Finanzmodellen weder eine regulatorische Zulassung noch ein Markteintritt im Jahr 2027 angestellt waren. Daraus resultieren weder Änderungen in den Ergebniserwartungen noch in den Cashflow-Prognosen.
Canaccord behielt seine Kaufempfehlung, senkte jedoch sein Ziel von 83 auf 37 USD. Wells Fargo behielt seine Übergewichtserkennung bei und senkte sein Ziel von 50 auf 18 USD. JPMorgan senkte Ultragenyx auf Neutrale und reduzierte sein Ziel von 80 auf 36 USD. Baird und Evercore ISI senkten beide ihre Empfehlungen auf Neutral und In Line und senkten ihre Ziele von 40 auf 16 USD und von 34 auf 34 USD.
Das Unternehmen, das in den letzten zwölf Monaten einen negativen geliehenen freien Cashflow von 489 Millionen US-Dollar ausgewiesen hat, sagte, es werde das Apazunersen-Programm bewerten und massivste Ausgabenkürzungen vornehmen, um seinen kommerziellen Geschäftszweig zu unterstützen. Ultragenyx hat noch keine Zeitplanung für seine Entscheidung über die Zukunft des Medikaments vorgelegt.
