Wells Fargo redujo su objetivo de precio para Ultragenyx Pharma a 18 dólares desde 50 dólares, al citar el fracaso del estudio de Fase 3 ASPIRE para su terapia experimental GTX-102 en el síndrome de Angelman. La reducción representa un descenso del 64 % respecto al objetivo anterior y sitúa la nueva estimación un 32 % por debajo del precio de cierre de Ultragenyx de 26,53 dólares del 1 de septiembre.
El analista Ben Burnett de Wells Fargo eliminó la GTX-102 del modelo financiero de la empresa tras el resultado del ensayo, que no logró alcanzar su punto final primario (la puntuación bruta cognitiva de Bayley-4) ni su punto final secundario principal, el MDRI. La compañía no identificó tendencias positivas en los subescores evaluados, y Wells Fargo ajustó sus presupuestos sobre los gastos de operación en consecuencia.
El retroceso también generó preocupación por las perspectivas del estudio AURORA de Ultragenyx, que se centra en pacientes con mutaciones específicas. Wells Fargo describió el programa AURORA como más arriesgado en relación con los resultados de ASPIRE. Antes del anuncio, Burnett asignó una probabilidad de éxito implícita en el consenso para GTX-102 inferior al 50 %.
Otras firmas siguieron con reducciones similares. JPMorgan redujo su objetivo de precio a 36 dólares desde 80 dólares, mientras que Baird redujo su objetivo a 16 dólares desde 40 dólares y Evercore ISI bajó su objetivo a 16 dólares desde 34 dólares. Todas las tres firmas también ajustaron sus calificaciones a neutral o en línea, lo que refleja una mayor incertidumbre respecto a la viabilidad del programa.
La posición financiera de Ultragenyx sigue bajo presión, ya que su flujo de efectivo libre ha sido negativo en 489 millones de dólares y ha registrado pérdidas de 465 millones de dólares en EBITDA durante los últimos doce meses. Las acciones cerraron a 26,53 dólares el 1 de septiembre, lo que supone un incremento respecto a los 25,81 del día anterior.












