Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. subió un 11,1% en las operaciones premercado el jueves, después de que los reguladores de Estados Unidos aprobaron el tratamiento genético de la compañía para un trastorno metabólico poco frecuente.
Las acciones se cotizaban por última vez a 29,16 dólares, cerca de su nivel más alto en varias semanas, mientras que los indicadores de referencia del mercado en general mostraron poco movimiento. El S&P 500 estuvo esencialmente plano, el Dow Jones Industrial Average se depreció modestamente y el Nasdaq Composite apenas fluctuó.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la aprobación acelerada para GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr), también denominado DTX401, para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa) en pacientes de ocho años o más. La aprobación se acompañó de un cheque de revisión prioritaria, un incentivo regulatorio diseñado para acelerar el desarrollo de terapias para afecciones raras.
GSDIa es un trastorno genético que afecta a un estimado de 1.500 a 2.500 pacientes en los Estados Unidos. GENGLYCOS es la primera terapia que aborda la causa principal de la enfermedad en lugar de limitarse a manejar los síntomas, según la compañía. Esta autorización es la quinta de Ultragenyx ante la FDA y la primera autorización de una terapia genética.
La decisión se basó en los datos del estudio GlucoGene de fase 3 de 48 semanas, que mostraron una reducción estadísticamente significativa en las necesidades diarias de maíz en polvo de los pacientes. El director médico Eric Crombez afirmó que la capacidad de la terapia para regular la glucosa "tiene el potencial de reducir el riesgo de hipoglucemia grave o potencialmente mortal en los pacientes".
Los analistas de Citi mantuvieron una calificación de compra y elevaron su objetivo de precio a 58 dólares desde 45 dólares. H.C. Wainwright también reiteró su calificación de compra con un objetivo de 50 dólares. Las acciones de la compañía han ganado alrededor del 20% durante el último mes, aunque siguen muy por debajo del máximo de los últimos 52 semanas de 39,89 dólares.
