Spruce Biosciences ha celebrado dos reuniones previas a la solicitud de licencia biológica (BLA) con la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos en relación con su terapia de reemplazo enzimático, tralesinidasa alfa, para el Síndrome de Sanfilippo de tipo B (MPS IIIB).
La FDA consideró razonables las estrategias de comparabilidad analítica de la sustancia medicinal y el producto medicinal de la empresa para respaldar una solicitud de autorización de comercialización tras la transferencia de tecnología a un fabricante de productos biológicos. Los reguladores también se pusieron de acuerdo con Spruce en el contenido general y el formato de la planificada solicitud de autorización de comercialización, incluida la estructura de los resúmenes integrados de eficacia y seguridad. La agencia ya había llegado a un acuerdo con el diseño del estudio confirmatorio de la empresa, indicando que el estudio podría iniciarse durante el proceso de revisión de la solicitud de autorización de comercialización.
Spruce planea presentar su BLA en el cuarto trimestre de 2026, utilizando el procedimiento de aprobación acelerada. La presentación incluirá datos del primer lote de calificación del funcionamiento del proceso, fabricado en julio de 2026, mientras que los datos del segundo lote se proporcionarán antes de la revisión de mitad de ciclo. La compañía espera completar el segundo lote en el cuarto trimestre de 2026.
La tralesinidasa alfa cuenta con varias designaciones estadounidenses, entre ellas Breakthrough Therapy, Fast Track, Enfermedad pediátrica rara y Fármaco huérfano, así como con la designación de Fármaco huérfano en la Unión Europea. Si se aprueba, la terapia podría calificar para un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras.
El síndrome de Sanfilippo tipo B es un trastorno genético ultra-rare, que afecta a menor de una persona de cada 200.000 en los Estados Unidos, caracterizado por deficiencia de la enzima alfa-N-acetilglucosaminidasa y una neurodegeneración progresiva. Actualmente, no existen terapias aprobadas por la FDA para esa condición. La presentación de la solicitud BLA se basa en un marcador final: la reducción de los fines no reductores del sulfato de heparán del líquido cefalorraquídeo. Se ha administrado el tratamiento a 22 personas en tres estudios clínicos.
