Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO) ha obtenido acceso a la plataforma TfR1 CapX de Apertura Gene Therapy, un caposoma de virus adenoasociado (AAV) administrado intravenosamente diseñado para targetear el receptor 1 de transferrina humana y atravesar la barrera hematoencefálica.
El acuerdo se centra en el candidato terapéutico LX2006 de Lexeo, que está dirigido a la ataxia de Friedreich (FA), una enfermedad genética rara que afecta a aproximadamente uno de cada 50.000 personas en Estados Unidos. La FA se debe a una mutación en el gen FXN que interrumpe la producción de frataxina, una proteína crucial para la función mitocondrial y la salud del corazón. La falta de frataxina funcional daña los nervios periféricos y las regiones cerebrales que controlan el movimiento y el equilibrio, lo que conduce a un deterioro progresivo de la coordinación muscular.
TfR1 CapX ha sido licenciado por varias organizaciones lucrativas y no lucrativas. Diversos programas de desarrollo preclínico han apoyado su preparación clínica, incluyendo la participación regulatoria y la fabricación a través de organizaciones de desarrollo por contrato, según la información de la fuente.
Apertura Gene Therapy, fundada en 2021 con tecnología del Broad Institute, cuenta con el apoyo de Deerfield Management y tiene su sede en la ciudad de Nueva York. Lexeo es una empresa en fase clínica enfocada en enfermedades genéticas y cardiovasculares, también con sede en Nueva York.
Louis Tamayo, director financiero de Lexeo, dijo que este acuerdo amplía las herramientas disponibles para la empresa mientras evalúa enfoques innovadores para abordar las importantes necesidades no cubiertas de los pacientes que viven con la FA, incluyendo el potencial de una vía de administración menos invasiva para el sistema nervioso central después de la administración sistémica inicial de LX2006.
