La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aceptado la solicitud de autorización de medicamento nuevo presentada por United Therapeutics Corporation para ralinepag, un agonista oral del receptor de prostaciclina en fase de investigación para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP).
El organismo estableció una fecha de acción objetivo del Acta sobre los derechos de los usuarios de medicamentos recetados del 24 de junio de 2027, según un anuncio del lunes. Ralinepag aún no ha sido aprobada para ninguna indicación y sigue siendo objeto de investigación para la PAH.
La solicitud se sustenta en los datos del estudio de fase 3 ADVANCE OUTCOMES, en el que participaron 687 pacientes con PAH predominantemente pretratados con terapias de fondo. El estudio alcanzó su criterio principal de evaluación, lo que demostró una reducción del 55% en el riesgo de un empeoramiento clínico en comparación con el placebo. Las medidas secundarias mostraron un descenso en los niveles de péptido natriurético de tipo B terminal anterior y mejoras en la distancia recorrida en seis minutos, junto con un aumento del 47% en las probabilidades de lograr una mejora clínica, con significancia estadística a un nivel de p = 0,015.
United Therapeutics indicó que el perfil de seguridad de ralinepag era coherente con los eventos adversos conocidos relacionados con la prostaciclina, sin que se observaran nuevos indicios de seguridad. La compañía planea presentar datos adicionales del estudio ADVANCE OUTCOMES y de la extensión abierta ADVANCE EXTENSION en la reunión anual de 2026 de la American Thoracic Society.
El PAH afecta a aproximadamente 500.000 personas a nivel mundial, entre ellas alrededor de 50.000 en los Estados Unidos. Ralinepag está diseñado para administración oral diaria, lo que lo convierte en una potencial alternativa oral a los tratamientos existentes basados en prostaciclina para el manejo del PAH.
