Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. stieg am Donnerstag vor Börsenschluss um 11,1% nach der Genehmigung der Gentherapie des Unternehmens für eine seltene Stoffwechselstörung durch US-Behörden.
Das Papier wurde zuletzt zu 29,16 US-Dollar gehandelt, nahe ihrem höchsten Niveau der letzten Wochen, während die breiteren Marktindizes kaum bewegt waren. Der S&P 500 war weitgehend stabil, der Dow Jones Industrial Average fiel leicht und der Nasdaq Composite bewegte sich beinahe unverändert.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ermöglichte die beschleunigte Zulassung von GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr), auch als DTX401 bezeichnet, zur Behandlung von Glykogenlagererkrankung Typ Ia (GSDIa) bei Patienten im Alter von acht Jahren und älter. Die Zulassung erfolgte unter Verwendung eines Priority Review Voucher, einer regulatorischen Anreize zur Beschleunigung der Entwicklung von Therapien für seltenen Erkrankungen.
GSDlä ist eine genetische Störung, von der sich etwa 1.500 bis 2.500 Patienten in den Vereinigten Staaten betroffen sind. GENGLYCOS ist die erste Therapie, die die Ursache der Krankheit angeht und nicht nur die Symptome behandelt, so das Unternehmen. Die Zulassung ist die fünfte, die Ultragenyx von der FDA erhielt, und die erste für eine Gentherapie.
Die Entscheidung basiert auf Daten aus der 48-wöchigen Phase-3-Studie GlucoGene, die eine statistisch signifikante Reduzierung der täglichen Maissirup-Konsummen der Patienten zeigte. Der medizinische Geschäftsführer Eric Crombez erklärte, dass die Fähigkeit der Therapie, den Glukosegehalt zu regulieren, „das Potenzial hat, das Risiko von akuter oder lebensbedrohlicher Hypoglykämie für die Patienten zu verringern.“
Die Analysten von Citi behielten die Kaufempfehlung bei und erhöhten ihr Kursziel von 45 auf 58 US-Dollar. H.C. Wainwright bestätigte ihre Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 50 USD. Die Aktien des Unternehmens haben in den letzten Monaten um etwa 20 % zugelegt, sind aber dennoch deutlich unter dem 52-Wochen-Hoch von 39,89 USD.
