Die Aktien von Ultragenyx Pharmaceutical Inc. stiegen am Mittwoch nach Handelsschluss um 14 % nach der beschleunigten Zulassung ihrer Genetherapie für die Glykogenlagerspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration.
Die FDA hat die Zulassung für GENGLYCOS, auch bekannt als DTX401, die erste Gentherapie des Unternehmens und seine fünfte Gesamtzulassung der FDA, erteilt. Die Zulassung umfasst einen Voucher für eine Prioritätsprüfung, einen regulativen Anreiz, der üblicherweise für bedeutende Arzneimittelzulassungen gewährt wird.
GSDiä ist eine außergewöhnlich selten auftretende genetische Stoffwechselkrankheit, die geschätzte 1.500 bis 2.500 Patienten in den USA betrifft. Die Erkrankung ergibt sich aus einem Mangel an dem Enzym, das erforderlich ist, um Glucose aus der Leber in die Blutbahn abzugeben. Die Patienten bewältigen die Krankheit derzeit durch eine kontinuierliche Aufnahme von rohem Maisstärke, um lebensbedrohliche hypoglykämische Episoden zu verhindern.
Die Entscheidung der FDA basierte auf Daten aus der 48-wöchigen Phase 3-Studie GlucoGene, an der 46 Teilnehmer im Alter von acht Jahren und älter teilnahmen. Die Studie, die als randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie konzipiert wurde, zeigte eine Reduzierung der Maissirupzufuhr bei Patienten, die mit DTX401 behandelt wurden, im Vergleich zum Placebo.
GENGLYCOS ist für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern ab acht Jahren zugelassen. Die Verabreichung findet in einem Nationalen Netzwerk von qualifizierten Behandlungszentren mit speziellem Know-how in der Gentherapie statt. Die Therapie wird in der Gene Therapy Manufacturing Facility von Ultragenyx in Bedford in Massachusetts hergestellt.
Als Teil des beschleunigten Zulassungsverfahrens verpflichtete sich Ultragenyx, zwei Jahre lang Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der off-label klinischen Untersuchung von 50 Patienten und 20 Kontrollpatienten zur Verfügung zu stellen im Rahmen seines bestehenden GSDIa Disease Monitoring Programms. Die Kontrollgruppe wird Patienten umfassen, die aufgrund von Anti-AAV8-Antikörpern für GENGLYCOS nicht in Frage kommen.
