Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Johnson & Johnson die Zulassung für Imaavy (nipocalimabe-aahu) zur Behandlung von warmautoimnischer hemolytischer Anämie (wAIHA) gegeben, einer seltenen Blutkrankheit, die durch die Zerstörung roter Blutkörper durch das Immunsystem gekennzeichnet ist.
Die Zulassung gilt für Erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren, die derzeit entweder Kortikosteroide erhalten oder bereits Behandlung mit Kortikosteroiden erhalten haben. Imaavy, ein FcRn-Blocker, reduziert pathogene Immunoglobulin-G-Autoreaktivitäten (IgG) und bewirkt somit eine Beseitigung der zugrunde liegenden Ursachen der Erkrankung.
Die klinischen Studien des Phase 2/3-Studienprogramms ENERGY, an dem 115 Erwachsene teilnahmen, zeigten, dass Patienten, die die genehmigte Dosis von 30 mg/kg erhielten, nach 24 Wochen eine langfristige Erhöhung des Hämoglobins erreichten, die in etwa drei Mal so schnell wie bei Patienten, die ein Placebo erhielten. Der primäre Endpunkt der Studie erforderte eine Hämoglobinkonzentration von mindestens 10 g/dL mit einem Anstieg um mindestens 2 g/dL, der über 28 Tage aufrecht blieb.
Weitere Leistungsindikatoren umfassten einen mittleren Hemoglobinniveau-Erhöhung von 1 g/dl in der ersten Woche der Behandlung und einen um 3,5 Punkte höheren FACIT-Fatigue-Skalenwert in der 24. Woche im Vergleich zum Placebo, was auf eine reducede Müdigkeit hindeutet. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten peripheres Ödeme, Durchfall und Fieber, was dem zuvor erkannten Sicherheitsspektrum des Medikaments für die generalisierte Myasthenia gravis entspricht.
Johnson & Johnson erhielt im April 2025 zunächst die Zulassung der FDA für Imaavy zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren. Die Zulassung des Medikaments für wAIHA erweitert seine therapeutischen Anwendungsbereiche bei autoimmunen Bluterkrankungen.
