Die Aktien von Clene Inc. legten am Mittwoch um 2,44 % zu, nachdem das Unternehmen auf dem Emerging Growth Conference eine klarere regulatorische Perspektive für sein führendes ALS-Medikament CNM-Au8 nach Rückmeldungen der US-Arzneimittelbehörde FDA dargelegt hatte.
Laut Clene könnte die FDA die Daten aus den klinischen Programmen des Unternehmens als Grundlage für einen Antrag auf beschleunigte Zulassung (Accelerated Approval) bei ALS akzeptieren. Die im Mai erhaltene Rückmeldung der Behörde betone jedoch die Notwendigkeit robuster Daten zu Neurofilament Light Chain (NfL), die einen Zusammenhang mit dem klinischen Nutzen belegen müssten, wie das Management mitteilte.
Clene-CEO Rob Etherington zitierte die schriftliche Stellungnahme der FDA, die bestätige, dass die vorgelegten Daten grundsätzlich eine Zulassung unterstützen könnten. „Die FDA sagte wörtlich: ‚Wir benötigen den Nachweis der Wirksamkeit von CNM-Au8 bei der Reduktion von Neurofilamenten und den Beleg, dass die Grössenordnung dieser Veränderung mit einem klinischen Nutzen verbunden ist‘“, so Etherington vor den Konferenzteilnehmern.
Das Unternehmen plant, den New Drug Application (NDA) für CNM-Au8 im vierten Quartal einzureichen. Bei Einhaltung des Zeitplans könnte die FDA-Prüfung (PDUFA-Termin) bis Ende 2024 abgeschlossen sein. Bei einer positiven Entscheidung könnte das Medikament somit bereits im Frühsommer 2027 auf den Markt kommen.
Clene verwies auf Überlebens- und Funktionsvorteile, die in den klinischen Daten beobachtet wurden. Im HEALEY-ALS-Trial zeigte sich bei Patienten, die mit CNM-Au8 behandelt wurden, nach 12 Monaten ein um 74 % geringeres Sterberisiko im Vergleich zu Kontrollgruppen – ein Effekt, der sich über einen vierjährigen Nachbeobachtungszeitraum bestätigte. Eine Reduktion der Neurofilament Light Chain um 10 % wurde in den Studien HEALEY, RESCUE-ALS und einem von den NIH gesponserten Expanded-Access-Programm repliziert, selbst bei schwerer erkrankten Patienten.
Funktionelle Verbesserungen zeigten sich bei Neurofilament-Respondern, darunter statistisch signifikante Fortschritte auf der ALS Functional Rating Scale sowie bei der Slow Vital Capacity, einem Mass für die Lungenfunktion. Die Sicherheitsdaten basieren auf 1.250 Patientenjahren, wobei einige Patienten seit 2019 kontinuierlich bis zu 6,8 Jahre behandelt wurden.
Die Aktie von Clene schloss bei 4,19 USD und damit 0,10 USD höher als am Vortag. Im 52-Wochen-Vergleich bewegte sich der Kurs zwischen 3,88 USD und 13,50 USD, die Marktkapitalisierung beträgt rund 54,6 Millionen USD.
