Belite Bio, Inc. (NASDAQ: BLTE) hat eine New Drug Application beim japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales für Tinlarebant, eine orale Therapie für die Stargardt-Krankheit Typ 1, eingereicht. Die japanische Anmeldung wurde gleichzeitig mit der US-Anmeldung des Unternehmens eingereicht.
Die Stargardt-Krankheit Typ 1 ist eine seltene erbliche Retinaerkrankung, die durch Mutationen im ABCA4-Gen verursacht wird und zu einem fortschreitenden Verlust der Augenfunktion führt. Die Erkrankung betrifft etwa 9.500 Menschen in Japan, und es gibt derzeit keine zugelassenen Behandlungsmethoden.
Tinlarebant wurde in Japan als Sakigake bezeichnet, eine beschleunigte regulatorische Prüfungsverfahren für Arzneimittel zur Bekämpfung schwerer Krankheiten. In den Vereinigten Staaten akzeptierte die Food and Drug Administration die New Drug Application des Unternehmens mit Prioritätsprüfung und setzte den Zieltermin für die Implementierung auf den 12. Februar 2027 im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act. Das Medikament verfügt darüber hinaus über die Zulassungen als Breakthrough Therapy, Fast Track und für selten auftretende Kinderkrankheiten in den USA sowie über Zulassungen als Orphan Drug in den USA, Europa, Japan und der Schweiz.
Die Therapie wirkt dadurch, dass sie die Spiegel des Serum-Retinol-Bindungsproteins 4 verringert, eines Proteins, das Vitamin A vom Leber in das Auge transportiert. Durch die Senkung dieses Proteins soll tinlarebant die Bildung von Biseretinoiden, toxischen Abbauprodukten, die sich in der Netzhaut ablagern, reduzieren.
Belite Bio schloss eine Phase 3-Studie namens DRAGON bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Stargardt-Krankheit 1 ab, die ihren primären Endpunkt erreicht hat. Das Unternehmen führt auch weitere Studien durch, darunter DRAGON II und eine Phase 3-Studie namens PHOENIX für die geographische Atrophie.
